疾患情報

臨床治験（小児）

※安全性や有効性を確認している段階のものです。
※小児の代表的な治験を掲載しています。そのほか小児も対象となる治験については各臓器別の項をご参照ください。

●病名：＜以下に記載＞

疾患名等	臨床研究の名称
低体温療法適応の新生児低酸素性虚血性脳症（Neonatalhypoxicischemic encephalopathy: nHIE）	低体温療法適応のnHIE患児を対象としたJR-031²の無作為化並行群間比較試験 ¹HAES （JapicCTI-194901　実施機関（企業）：JCRファーマ)
機能性単心室症	小児先天性心疾患患者に実施する外科的修復術後の心機能に対するJRM-001*³移植の有効性及び安全性評価試験（JapicCTI-163362　実施機関（企業）：株式会社　日本再生医療）
新生児期発症型尿素サイクル異常症	先天性尿素サイクル異常症に対するHAES*¹移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験（JMA-IIA00412　国立成育医療研究センター）

疾患名等

臨床研究の名称

低体温療法適応の新生児低酸素性虚血性脳症（Neonatalhypoxicischemic encephalopathy: nHIE）

低体温療法適応のnHIE患児を対象としたJR-031*²の無作為化並行群間比較試験

*¹HAES
（JapicCTI-194901　実施機関（企業）：JCRファーマ)

機能性単心室症

小児先天性心疾患患者に実施する外科的修復術後の心機能に対するJRM-001*³移植の有効性及び安全性評価試験

（JapicCTI-163362　実施機関（企業）：株式会社　日本再生医療）

新生児期発症型尿素サイクル異常症

先天性尿素サイクル異常症に対するHAES*¹移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験

（JMA-IIA00412　国立成育医療研究センター）

※「臨床治験情報」については下記の検索メニューをご活用ください。
・臨床研究ポータルサイト
・日本医師会治験促進センター（JMA）
・JAPIC医薬品情報データベースiyakuSearch　

【募集終了又は現在募集中断の臨床試験】

疾患名等	臨床治験の名称
原発性リンパ浮腫（下肢、片側性）	ヒト肝細胞増殖因子⁴プラスミド⁵DNAの原発性リンパ浮腫を対象とした第二相治験 (UMIN000033159　実施機関（企業）：旭川医科大学)
SMN2コピー数が1又は2を有する脊髄性筋萎縮症1型	SMN2コピー数が1又は2を有する脊髄性筋萎縮症1 型患者を対象とした、遺伝子置換療法によるAVXS-101*⁶単回静脈内投与の第3 相、非盲検、単群試験（JapicCTI-194664）　エイツーヘルスケア株式会社（海外治験依頼者：AveXis, Inc.）
SMN2コピー数が2又は3の脊髄性筋萎縮症	遺伝子的に脊髄性筋萎縮症(SMA)と診断され、SMN2のコピー数を2つ以上有する乳児で、かつ症状発症前の患者を対象としたAVXS-101⁶の単回投与による国際共同試験AVXS-101⁶ （JapicCTI-184203　エイツーヘルスケア株式会社（海外治験依頼者：AveXis, Inc.）
表皮水疱症（12歳以上）	表皮水疱症患者を対象としたCL2020*⁷の臨床試験（JapicCTI-184563　実施機関（企業）：生命科学インスティテュート）

＜脚注＞
*¹HAES: ヒト胚性幹細胞（ヒトES細胞）から作られた肝細胞です。
*²JR-031：ヒト間葉系幹細胞を利用した細胞性医薬品です。
*³JRM-001：患者さん自身の心臓から採取した組織から分離、培養した心臓内幹細胞懸濁液です。
*⁴肝細胞増殖因子HGF：数種の細胞に対して、炎症、組織修復、形態形成、血管新生、腫瘍伝播、ウイルス感染の免疫調節、および心血管代謝活動等様々な影響を及ぼします。
*⁵ プラスミド：細胞分裂によって娘細胞へ引き継がれるDNA分子の総称です。
*⁶ AVXS-101：脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子置換療法薬です。
*⁷ CL2020：Muse細胞製品。Muse細胞は、間葉系組織に存在する生体由来の多能性幹細胞です。

情報更新日　2021年1月