疾患情報

承認されている治療(小児)

※小児の代表的な治療を掲載しています。そのほか小児に適応となっている再生医療等製品については各臓器別の項をご参照ください。

●病名:<以下に記載>

疾患名等治療の内容

脊髄筋萎縮症
臨床所見は発現していないが遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症の発症が予測されるものも含む

ゾルゲンスマ オナセムノゲン アベパルボベク

静脈内に投与された本品は、患者の運動ニューロン又は筋細胞等に感染し、ヒトSMNタンパク質を効率的に発現することで、脊髄性筋萎縮症に対する作用を示すと考えられている。なお、本品に搭載された遺伝子発現構成体は、 標的細胞の染色体に組み込まれることなくエピソームとして核内に存在し、ヒトSMNタンパク質は長期間安定して発現する。
(ノバルティスファーマ株式会社)

※再⽣医療等製品の情報は、下記サイトをご参照ください。
PMDAホームページ 再生医療等製品

情報更新日 2021年1月