希少疾病用再生医療等製品（きしょうしっぺいようさいせいいりょうとうせいひん）

希少疾病用再生医療等製品は、医薬品医療機器法第77条の2に基づき、対象患者数が5万人未満で本邦では十分にその研究開発が進んでいない状況にあり、医療上特にその必要性が高いものに対し、次の指定基準に合致するものを厚生労働大臣が指定するもので、希少疾病用医薬品の試験研究を促進するための特別の支援措置を講ずる制度です。

1. 対象者数
再生医療等製品の対象者の数が、本邦において5万人未満であること。

2. 医療上の必要性
重篤な疾病を対象とするとともに、代替する適切な治療法がなく、既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待され、特に医療上の必要性が高いものであること。

3. 開発の可能性
対象疾病に対して当該再生医療等製品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発に係る計画が妥当であると認められること。

　

出典：国立研究開発法人日本医療研究開発機構ホームページ
（https://www.amed.go.jp/news/release_20190213.html）